So prionske bolezni ozdravljive?

Doslej je veljalo, da bolezni, ki jih povzročijo proteinski agregati prionskih proteinov, niso ozdravljive. Taka bolezen je pri človeku Creutzfeld-Jakobova bolezen in je sorodna spongiformnim encefalopatijam pri več živalskih vrstah.

Danes pa so na spletni strani revije Nature objavili novico, da so pri poskusnih živalih uspeli v zgodnjih stadijih razvoja prionske bolezni zaustaviti njeno napredovanje in so dosegli ozdravitev. Sklicujejo se na raziskovalni članek iz februarske številke revije Neuron. Analize so opravili na poskusnih transgenskih miših, ki so jih okužili s prioni. Pravzaprav je osnovno odkritje opisano že v članku iste skupine iz leta 2003, tokrat pa so natančneje povezali motnje v obnašanju, sposobnost prepoznavanja in patofiziološke spremembe, predvsem v hipokampusu. Transgenske miši so bile pripravljene tako, da so jim lahko po določenem času po okužbi s prionom prekinili sintezo nepatogene oblike prionskega proteina. Če bi ta protein bil prisoten, bi se verjetno vezal na prionski protein, kar bi povečalo agregate in posledično povzročilo večje poškodbe možganov.

Ugotovili so, da po prekinitvi sinteze prionskega proteina - kljub predhodni okužbi s patogeno obliko priona - poškodbe možgan ne napredujejo, pač pa se stanje izboljšuje, vzporedno s tem pa se kaže tudi izboljšanje sposobnosti prepoznavanja in vedenjski vzorci pri poskusnih miših. Izkazalo se je, da lahko s testi sposobnosti pri miših odkrijejo bolezen, še preden je mogoče najti poškodbe v možganih (tudi to je bilo znano že prej). Hkrati so ugotovili, da niti poslabšanje niti izboljšanje stanja nista povezana s količino prisotne patogene oblike prionskega proteina - to pa nakazuje drugačen mehanizem nevrotoksičnosti kot ga je doslej zagovarjala večina raziskovalcev prionskih bolezni. Zato avtorji članka predpostavljajo, da mora obstajati nek drug nevtrotoksični agens, ki je povezan s procesom pretvorbe normalnega prionskega proteina v prionski agregat.

Ne glede na to, kako točno se razvije bolezen, pa postaja jasno, da je v zgodnjih stadijih prionskih bolezni mogoče doseči ozdravitev, če preprečimo nastajanje nepatogene oblike prionskega proteina v celicah. Zdaj se je treba usmeriti na snovi, s katerimi bi lahko dosegli ta cilj. Morda je pacientov premalo, da bi velika farmacevtska podjetja vlagala velika sredstva v odkrivanje in razvoj zdravil, gotovo pa je bolezen še vedno velik izziv za raziskovalce.